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新默克药物可能是阿尔茨海默病的治疗方法

时间:2019-02-28编辑:Black

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  新默克药物可能是阿尔茨海默病的治疗方法

  阿尔茨海默病可能是昨天的新闻 - 如果默克的一个项目在其临床试验中取得成功。

  默克研究实验室的一个研究小组报告了一种名为verubecestat的药物的早期人体和动物试验结果。在他们发表在“科学转化医学”上的研究中,该药物的目标是产生与阿尔茨海默氏症有关的蛋白质斑块。

  团队负责人Matthew Kennedy表示,该研究详细介绍了verubecestat的早期发现和分析。该团队希望有朝一日能成为神经认知障碍的治疗方法。

  根据Science Translational Magazine,verubecestat可作为BACE1抑制剂。 BACE1(β-位点淀粉样蛋白前体蛋白切割酶1或β-分泌酶1)参与产生称为淀粉样蛋白β的蛋白质,其形成与该疾病相关的斑块。

  科学家假设大脑中淀粉样蛋白β的积累导致神经变性。专家希望通过阻断BACE1,可以避免β淀粉样蛋白β的积聚。

  然而,该药物仍在进行临床试验的第3阶段。如果结果是阳性,这意味着药物可能最终用于患者。

   

  当淀粉样蛋白前体蛋白(APP)被BACE1和另一种称为γ-分泌酶的蛋白质切片时形成淀粉样蛋白。 APP可以在细胞膜中发现并进入待切割细胞之间的空间。

  BACE1抑制剂通过将自身附着在酶上起作用并防止BACE1切割APP。他们是在1999年被发现的,研究人员从那以后一直在研究它们。

  然而,对缺乏BACE1基因的小鼠的研究揭示了许多副作用,例如绝缘问题和神经布线指导,视网膜病理学和神经退化。

  不仅如此,开发大到足以附着BACE1但足够小以穿过血脑屏障的分子也将是困难的。

  然而,默克的一个团队能够开发出这样的分子,最近对动物的测试显着降低了血液中的淀粉样蛋白水平。此外,该研究显示,在长达六个月的动物治疗中没有毒性迹象。

  当他们进行小型和早期人体试验时,verubecestat减少了经过数周治疗的健康成人脑脊液中的淀粉样蛋白和患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者服用了一周。

  好消息是参与者根本没有表现出任何副作用。默克说,这可能是因为大脑中仍需要BACE活动以避免副作用。

  根据科学美国人的说法,这使得第一个BACE1抑制剂真正达到人体试验的第三阶段。

   他们目前的测试涉及2,000名患有轻度至中度阿尔茨海默氏症的患者接受治疗18个月。下一次将涉及1,500名患有阿尔茨海默氏症早期症状的患者,为期两年。

  后者是更为关键的测试,因为像verubecestat这样的药物起作用的最佳方法是在早期阶段抑制阿尔茨海默氏症。